挖掘罕见病价值，降低开发风险，吸引优质合作方。
项目挑战
“罕见病”的定义在中美之间存在差异；在中国相对常见的病种在美国可能符合孤儿药标准。许多正在开发常见或非常见适应症的中国药企往往忽略了为项目申请孤儿药认定（ODD）、突破性疗法认定（BTD）或优先审评（PR）的机会。由于对美国注册路径不熟悉、缺乏与美国罕见病KOL的联络渠道、缺少符合FDA要求的数据策略，这些路径对于中国本土开发的项目而言，挑战是更为复杂的。
JRC的解决方案
- 孤儿药适应症识别与ODD可行性评估
- ODD申请策略制定与全流程申报执行
- 引入具美国资深的罕见病PI及专家团队
- 面向美国市场的孤儿药临床方案设计
项目成果
- 60天内获得ODD认定
- 将罕见病定位与商业策略融合，整合进BD与融资材料
- 对接有罕见病聚焦的MNC潜在合作方
是否拥有具潜力却定位不足的管线？
让我们从“罕见病”视角，重新定义它的价值。