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FDA于2023年11月28日发布

问题摘要

美国食品和药物管理局 (FDA) 已收到接受靶向BCMA或CD19自体CART细胞免疫疗法治疗的患者出现T细胞恶性肿瘤的报告，包括嵌合抗原受体CAR阳性淋巴瘤。报告来自临床试验和/或上市后不良事件(AE)数据源。

FDA已确定，T细胞恶性肿瘤的风险适用于所有目前批准的靶向BCMA和CD19的转基因自体 CAR T细胞免疫疗法。使用该类多种产品治疗的患者中曾发生过T细胞恶性肿瘤。目前批准的此类产品（按商品名字母顺序列出）包括：

-  Abecma (idecabtagene vicleucel)
-  Breyanzi (lisocabtagene maraleucel)
-  Carvykti (ciltacabtagene autoleucel)
-  Kymriah (tisagenlecleucel)
-  Tecartus (brexucabtagene autoleucel)
-  Yescarta (axicabtagene ciloleucel)

尽管这些产品的总体益处继续超过其批准用途的潜在风险，但FDA正在调查已确定的T细胞恶性肿瘤带来严重后果（包括住院和死亡）的风险，并正在评估采取监管行动的必要性。

与所有带有整合载体（慢病毒或逆转录病毒载体）的基因治疗产品一样，在美国处方信息(USPI)中，对于批准的靶向BCMA和CD19的转基因自体T细胞免疫疗法，发生继发性恶性肿瘤的潜在风险被标记为类别警告。这些产品的初步批准包括联邦食品、药品和化妆品法案(FDCA)第 505(o)条规定的上市后要求(PMR)，以进行15年长期跟踪观察安全性研究，以评估长期效果、安全性以及治疗后发生继发性恶性肿瘤的风险。

接受这些产品治疗的患者和临床试验参与者应终身监测是否有新的恶性肿瘤。如果使用这些产品治疗后出现新的恶性肿瘤，请联系制造商报告该事件并获取有关收集患者样本以测试是否存在嵌合抗原受体(CAR)转基因的说明。