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近日，加州大学旧金山分校（UCSF）医学中心将投入巨资加强活体细胞疗法计划（Living Therapeutics Initiative，LTI），旨在推动开发更多革命性疗法，并将其投入临床试验。

什么是活体细胞疗法？

活体细胞疗法被称为医学的“新第三支柱”，继小分子药物（可通过化学方法制造的相对简单的化合物）和生物制剂（在微生物或细胞内合成的蛋白质和其他分子）之后。

CAR-T细胞疗法是最早的活体细胞疗法之一，已经证明可以挽救某些血癌患者的生命。

加州大学旧金山分校海伦-迪勒家庭综合癌症中心主席、LTI指导委员会主席Alan Ashworth博士说：“这些进展可以在其他学科中复制，修改细胞以提供这些疗法将成为治疗许多疾病的主要新模式。”

UCSF的研究人员已经在建立下一代的细胞疗法，以治疗包括实体瘤、自身免疫、神经变性、糖尿病和传染病在内的疾病。

由于最近在细胞工程和基因编辑方面的突破，这些疗法将比CAR-T更智能、更安全、更有效。

MORE Health签约专家，UCSF儿科免疫治疗项目的临床主任Dr. Michelle Hermiston介绍说：“活体疗法的整个理念是利用正常的细胞过程，产生有效的疗法，但在实验室发生的事情和到达病人手中的东西之间往往有很大差距。

有了LTI，我们将利用UCSF的整个科学团队，给儿童和成人研究在别的地方得不到的新疗法。这些疗法将彻底改变我们治疗疾病的方式。”

活体细胞疗法怎样治病？

其中一些疗法可以以惊人的速度在临床试验中实现。其中一个例子是用于治疗实体瘤的CAR-T疗法。

到目前为止，实体瘤的CAR-T疗法还很难实现。UCSF的研究人员和临床医生正在合作开发脑肿瘤的CAR-T疗法。这个研究已经处于比较高级的阶段，能够很快在UCSF生产并使用。

由单基因突变引起的遗传性疾病也是活体疗法的一个主要目标。例如，UCSF贝尼奥夫儿童医院已经在进行CRISPR疗法治疗镰状细胞疾病的临床试验。

研究人员还在使用CRISPR治疗严重联合免疫缺陷综合征，并修复T细胞中导致免疫缺陷的基因突变。

这种细胞疗法甚至可以在子宫内用于治疗出生前的疾病。UCSF正在进行世界上第一个使用出生前移植的血液干细胞的临床试验。

在这项试验中，细胞由母亲捐赠并输给她的胎儿，以治疗α-地中海贫血症，一种致命的血液疾病。未来的治疗方法可能会对胎儿自身的细胞进行基因编辑，以修复导致该疾病的突变。

今后，活体细胞疗法还可用于恢复或再生因衰老或疾病而受损的组织。

这种应用可能包括恢复心脏功能，再生神经元，甚至工程免疫细胞来治疗艾滋病毒和其他传染病，特别是对免疫力低下的病人。

目前的这项工作还处于起步阶段，但就像电脑操作系统一样，早期的操作系统笨重功能又少，运行起来还可能出问题，但已经是非常复杂的工程。

不是所有活体疗法都需要人类细胞

除了上面所说的潜力，活体疗法还将目光瞄准一群并非人体本身的细胞，比如寄居在人体之内，和人类健康息息相关的肠道菌群。

UCSF的科学家已经证明了从人类肠道和我们身体其他地方分离出来的微生物作为治疗各种疾病的巨大潜力。

例如，婴儿肠道中的微生物功能失调--以特定微生物基因及其产物的富集为特征--驱动免疫功能失调，可用于预测儿童期过敏和哮喘的发展。

整个人体中被扰乱的微生物生态系统与自身免疫性疾病、肥胖和糖尿病等代谢综合征、皮肤病甚至多发性硬化症有关。

肠道微生物也可以产生和促进药物代谢，影响药理功能和生物利用度，这就为微生物药理学作为病人精准治疗的一个关键组成部分提供了可能。

LTI结合所有力量

建立LTI计划的目的是集合UCSF系统内所有相关的专家和团队，共享信息和知识，互相补充和促进。众所周知，不同专业学科的交叉往往会孕育出巨大的潜力，产生划时代的新疗法。

目前LTI计划囊括的机构包括：

UCSF医学中心临床服务；UCSF贝尼奥夫儿童医院；陈-扎克伯格生物中心；格拉德斯顿-UCSF基因组免疫学研究所；创新基因组学研究所；帕克癌症免疫治疗研究所；以及UCSF巴卡尔计算健康科学研究所、巴卡尔免疫X计划、贝尼奥夫微生物组医学中心、细胞设计研究所、埃利和埃迪特-布罗德再生医学和干细胞研究中心。